Εγκρίθηκε νέα πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία του καρκίνου

Στις 18 Οκτωβρίου, η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε τη δεύτερη γενετική θεραπεία του καρκίνου. Η νέα θεραπεία αφορά ασθενείς με διάχυτο λέμφωμα από μεγάλα Β-κύτταρα (DLBCL), τον πιο συχνό επιθετικό τύπο μη Hodgkin λεμφώματος (NHL). Η νέα θεραπεία που αποκαλείται Yescarta, έχει εγκριθεί μόνο για ενήλικες που είχαν δύο ή περισσότερα αποτυχημένα σχήματα χημειοθεραπείας.

Το Yescarta, που παρασκευάζεται από τη βιοφαρμακευτική εταιρεία Kite, είναι ένα είδος γονιδιακής θεραπείας. Λειτουργεί ανασχεδιάζοντας το ανοσοποιητικό σύστημα ενός ασθενούς και μεταμορφώνοντας τα κύτταρα του σε ένα «ζωντανό φάρμακο» που μπορεί να εντοπίσει και να σκοτώσει τα καρκινικά κύτταρα.

Περίπου 3.500 Αμερικανοί κάθε χρόνο θα μπορούσαν να είναι υποψήφιοι για το Yescarta. Μια εφάπαξ ενδοφλέβια χορήγηση της θεραπείας που κατασκευάζεται μεμονωμένα για τον κάθε ασθενή, κοστίζει $ 373.000. Η θεραπεία έχει αρκετές σοβαρές παρενέργειες, όπως νευρολογικά προβλήματα, σοβαρές λοιμώξεις, ακόμη και θάνατο. Ωστόσο, δεδομένου ότι οι επιλέξιμοι ασθενείς αντιμετωπίζουν έναν τόσο υψηλό κίνδυνο θανάτου, οι περισσότεροι φαίνεται να πιστεύουν ότι αξίζει τον κίνδυνο.

Το 13 τοις εκατό των ασθενών στη δοκιμή παρουσίασε σύνδρομο απελευθέρωσης κυτοκίνης που προκαλεί υψηλό πυρετό, χαμηλή αρτηριακή πίεση και συμπτώματα γρίπης. Είκοσι οκτώ τοις εκατό είχαν νευρολογικά «συμβάντα», όπως σοβαρή σύγχυση. Τρεις ασθενείς πέθαναν από επιπλοκές που προκλήθηκαν από τη θεραπεία.

Δυστυχώς και οι 100 ασθενείς που συμμετείχαν στη δοκιμή, γνώριζαν πως η κατάσταση της υγείας τους ήταν τόσο σοβαρή που οι πιθανότητες επιβίωσης για 6 μήνες, άγγιζαν μετά βίας το 50%.

Λόγω των ανεπιθύμητων ενεργειών, η θεραπεία θα φέρει μια προειδοποιητική σήμανση σύμφωνα με τις οδηγίες του FDA.

Στον αντίποδα, αρκετοί από τους 100 ασθενείς που υποβλήθηκαν στη θεραπεία τώρα βρίσκονται σε ύφεση για τρία έως πέντε χρόνια, ωστόσο θα πρέπει να περιμένουμε πριν να μπορούμε να πούμε πως θεραπεύτηκαν πλήρως.

Στα τέλη Αυγούστου, ο FDA ενέκρινε την πρώτη θεραπεία με τα Τ-κύτταρα CAR, η οποία έχει σχεδιαστεί για παιδιά και νεαρούς ενήλικες των οποίων η λευχαιμία δεν ανταποκρίνεται στις τυποποιημένες θεραπείες.

Εγκρίθηκε στις ΗΠΑ η πρώτη γονιδιακή ανοσοθεραπεία καρκίνου

 

 

Αφήστε μια απάντηση

Η ηλ. διεύθυνσή σας δεν δημοσιεύεται. Τα υποχρεωτικά πεδία σημειώνονται με *