Εγκρίθηκε στις ΗΠΑ η πρώτη γονιδιακή ανοσοθεραπεία καρκίνου

Η θεραπεία με κύτταρα CAR-T της Novartis AG εγκρίθηκε από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων την περασμένη Τετάρτη, καθιστώντας την πρώτη γονιδιακή θεραπεία διαθέσιμη στις Η.Π.Α.

Η έγκριση του φαρμάκου Kymriah αφορά παιδιά και νέους νέους έως 25 ετών με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL). Η τιμή καταλόγου είναι 475.000 δολάρια για μια εφάπαξ θεραπεία, δήλωσε ο Novartis.

Η εταιρεία ανέφερε επίσης ότι σχεδιάζει την τιμολόγηση της θεραπείας, Kymriah, «με βάση τα κλινικά αποτελέσματα που επιτεύχθηκαν» και συγκεκριμένα δέχεται μόνο την πληρωμή όταν όλοι οι ασθενείς «ανταποκριθούν στο Kymriah μέχρι το τέλος του πρώτου μήνα». Η εταιρία θα συνεργαστεί με τα Κέντρα Medicare και Medicaid Services να εφαρμόσουν τη μελλοντική στρατηγική τιμολόγησης.

Το Kymriah είναι μια γενετικά τροποποιημένη ανοσοθεραπεία με Τ-λεμφοκύτταρα. Κάθε δόση του Kymriah είναι μια εξατομικευμένη θεραπεία που δημιουργείται χρησιμοποιώντας τα ίδια τα Τ-λεμφοκύτταρα του κάθε ασθενή. Τα Τ-κύτταρα του ασθενούς συλλέγονται και αποστέλλονται σε ένα κέντρο παραγωγής όπου τροποποιούνται γενετικά ώστε να συμπεριλάβουν ένα νέο γονίδιο που περιέχει μια συγκεκριμένη πρωτεΐνη (έναν χιμαιρικό υποδοχέα αντιγόνου ή CAR) που κατευθύνει τα Τ-λεμφοκύτταρα να στοχεύουν και να σκοτώνουν τα κύτταρα λευχαιμίας που έχουν ένα ειδικό αντιγόνο (CD19) στην επιφάνεια. Μόλις τροποποιηθούν τα κύτταρα, αυτά εγχύονται πίσω στον ασθενή για να σκοτώσουν τα καρκινικά κύτταρα.

Συνολικά, από τους 63 ασθενείς που υποβλήθηκαν στην νέα θεραπεία οι 52 παραμένουν «καθαροί» από καρκινικά κύτταρα ακόμη και 5 χρόνια μετά τη πρώτη δοκιμή και τα δεδομένα εξακολουθούν να συλλέγονται καθώς οι ασθενείς παρακολουθούνται σε βάθος χρόνου.

Η εφάπαξ θεραπεία του Kymriah δεν είναι φθηνή. Η κατασκευάστρια εταιρία Novartis, δήλωσε την Τετάρτη ότι η τιμή θα είναι $ 475.000, η οποία είναι χαμηλότερη από ότι αναμενόταν. Μόνο περίπου 600 άτομα ετησίως θα μπορούσαν να λάβουν αυτή τη θεραπεία, με βάση τη πρόσφατη έγκριση του FDA. Παρόλα αυτά, η έγκριση έχει ενθουσιάσει τους επιστήμονες και τους γιατρούς που ασχολούνται με τη θεραπεία του καρκίνου.

«Αυτή η έγκριση θα ανοίξει τη πόρτα για νέα είδη θεραπείας που θα χρησιμοποιηθούν σε πολλές διαφορετικές λευχαιμίες, λεμφώματα, συμπαγείς όγκους και μυελώματα», δήλωσε στο Business Insider ο Δρ Prakash Satwani, παιδιατρικός αιματολόγος-ογκολόγος στο Ιατρικό Κέντρο του Columbia University. «Νομίζω ότι αυτή είναι μόνο η αρχή μιας νέας εποχής γονιδιακής θεραπείας».

Αφήστε μια απάντηση

Η ηλ. διεύθυνσή σας δεν δημοσιεύεται. Τα υποχρεωτικά πεδία σημειώνονται με *